Edición de genes

Para el MIT «La capacidad de crear primates con mutaciones genéticas intencionales podría proporcionar nuevas y poderosas formas de estudiar los trastornos cerebrales complejos y desconcertantes». Consideran que esta posibilidad de modificar la genética es una «herramienta valiosa en el estudio de enfermedades humanas» cuyo máximos representantes son Yunnan Key Laboratory, Jennifer Doudna deUC Berkeley, Feng Zhang del MIT y George Church de Harvard.

Editar el genoma de forma precisa constituye una poderosa herramienta para la investigación de los procesos biológicos. Las levaduras, por ejemplo, han sido un sistema increíblemente útil en parte porque la recombinación homóloga (recombinación entre secuencias idénticas o casi idénticas de ADN) permite modificar su genoma con precisión y eficiencia. A su vez, la capacidad para dirigirse hacia un gen concreto mediante recombinación homóloga en células madre embrionarias de ratón revolucionó los estudios genéticos en estos roedores, un logro que fue reconocido con la concesión del premio Nobel de medicina a Mario Capecchi y Oliver Smithies, creadores de esta técnica. Sin embargo, en otros sistemas la edición precisa del genoma se ha visto limitada, fundamentalmente, por su escasa eficiencia. Por suerte, este panorama está cambiando. Gracias en parte a su interés clínico, durante el último decenio se ha desarrollado la edición eficaz del genoma en una gama más amplia de sistemas experimentales; hoy esta técnica está llamada a convertirse en una estrategia experimental más para la manipulación de genes en los laboratorios de investigación.